Стоковые изображения от Depositphotos
Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание. Оно проявляется в раннем детстве, в возрасте до двух лет и быстро прогрессирует: со временем больные лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. На интеллект заболевание никак не влияет. СМА встречается у одного из 6–10 тыс. новорожденных. В мае в России насчитывалось 890 детей со СМА, отчитывалась тогда вице-премьер Татьяна Голикова.
Препарат «Золгенсма» от швейцарской компании Novartis появился в 2019 году. В отличие от остальных лекарств, его достаточно получить один раз в жизни. Препарат возвращает младенцам контроль над мышцами, но не обращает вспять уже нанесенный ущерб. Это самое дорогое лекарство в мире, стоимость одной инъекции — от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Укол нужно сделать до того, как ребенку исполнится два года. Препарат будет тем эффективнее, чем раньше его введут, поскольку атрофированные клетки мышц и утраченные функции организма уже не восстановить.
Компания «Новартис» подала документы на регистрацию «Золгенсмы» в России в середине июля 2020 года. Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, комментируя полученное разрешение Минздрава, отметила, что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев.
Несмотря на отсутствие регистрации, раньше «Золгенсму» уже использовали в России. Лекарство ввозили как необходимое для конкретных пациентов в рамках федерального закона «Об обращении лекарственных средств». Для этого требовалось заключение врачебных комиссий и одобрение Минздрава.
Препарат закупал государственный фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Указ о его создании подписал президент России Владимир Путин 5 января 2021 года. Это единственная в России организация, которая может покупать незарегистрированные в стране лекарства на государственные деньги.
Фонд пополняют за счет повышенных налогов на доходы состоятельных россиян, которые получают больше 5 млн руб. в год. С января 2021-го НДФЛ «для богатых» повысили с 13% до 15%. Фонд также поддерживают средствами из федерального и регионального бюджетов.
Всего в мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Первые два нужно принимать пожизненно. Стоимость «Спинразы» — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год. Оба эти препарата ранее были зарегистрированы в России.
Правительство в ноябре 2020 года внесло «Спинразу» в перечень жизненно важных лекарств, в конце января 2020 года первые партии препарата начали поступать в российские регионы. Минздрав планирует в 2022 году также включить в список жизненно необходимо препаратов «Рисдиплам».
Если лекарство находится в этом перечне, пациенты имеют право получать его бесплатно, за счет бюджета региона, в котором они живут. Однако из-за высоких расценок на препараты зачастую россиянам приходится добиваться необходимых лекарств через суды. Глава фонда «Семьи СМА» жаловалась, что местные органы власти давят на докторов, чтобы те не выписывали дорогие лекарства. «Ты в своем регионе бежишь в департамент здравоохранения и подаешь документы, а там на тебя смотрят глазами в пять копеек, потому что это очень дорогое лечение и где региону взять эти деньги из своего часто совсем скудного бюджета на лекарственное обеспечение?» — поясняла Германенко.
По сообщению сайта Газета.ru